炒股就看金麒麟分析师研报，权威，专业，及时，全面，助您挖掘潜力主题机会！

转自：医学界

撰文丨曹雪涛

摘要

随着生物医学领域基础研究和技术创新不断取得突破，人们对生命本质和发病机制有了更深认识，新型医疗技术与药品器械不断涌现，极大地推动了疾病的诊断、治疗、预防以及健康维护。如何瞄准国际前沿和行业自身发展需求，实现高质量发展，是我国生物医学界的一项重大任务。本文强调进一步加强我国医学科学交叉融合发展、实现医学研究范式变革、推动革命性医疗技术与新型药品器械研制应用，并展望了生物医药领域需要关注的18个前沿热点和共性问题。

近年来，随着跨学科多领域的交叉融合，医学科学正以一种前所未有的态势向前发展。人们对于生命本质和疾病因缘有了新的认识，对于健康分析和疾病诊断有了新的技术，对于亚健康的早期干预和疾病的精准治疗有了新的药械产品，对于疾病预防和健康促进有了新的提升模式，这一切均源于生物医药领域的理论突破与知识革新，源于前沿领域的交叉融合与颠覆性技术的不断涌现。在全球生物医药发展日新月异的态势下，我国医药界如何准确定位、把握机遇、迎接挑战？如何与国际同步并实现医药研究范式转变、有计划有组织地打造优势特色领域、引领和实现我国医学科学高质量发展？这是摆在我们面前的一项重大任务。

一、关注生物医药前沿技术与新型药械研发带来的机遇和挑战

在全球科技飞速发展的时代，生命科学和医药卫生领域前沿技术与新型药械不断创新发展和实际应用，深化了人们对于生命过程和健康与疾病发生发展的本质认识，为疾病的诊断、治疗、预防带来了革命性的变化，同时推动了医药卫生行业的进步以及健康相关产业的发展。发达国家均非常关注提升其生物医药领域国际竞争力，认为其水平高低不仅关乎国民健康，也关系到国家经济发展与社会繁荣。

目前，“健康中国建设”正在稳步推进，但随着人口结构的变化和慢性疾病负担的上升以及新发突发传染病的威胁，我们不得不正视我国医药卫生领域面临的巨大压力和挑战。聚焦我国生物医药与卫生健康领域的重大问题，瞄准前沿技术创新与重大药械产品的研制，科学优化布局并集中力量打造生物医药优势高峰和特色高地，引领和推动我国医学科学与医药卫生行业高质量发展，造福国民健康并在国际医药舞台上发挥突出作用与影响，已成为当务之急。

医学人工智能、高通量组学技术、基因编辑技术、干细胞与再生医学、新型疫苗与抗体研制、细胞与基因治疗应用、先进生物材料与高效靶向药物递送、脑机接口、手术机器人与便携式医疗设备等医学前沿技术的蓬勃发展与临床应用，划时代地改变了生物医药研究与应用的深度和广度，也使我们对于生命个体与疾病患者的差异性有了新认识，也使我们在“分子医学”的更高层次上制定个性化的治疗方案，实施“辨证施治”，为难治性疾病提供了新的途径。

这些医学前沿技术与新型药械的蓬勃发展正成为塑造我们社会面貌和生活方式的强大推动力，人工智能、远程医疗、区块链以及可穿戴设备等新兴技术正深刻地改变着医药卫生行业的业态，重新定义着其未来发展方向。这些技术为医药行业提供了实时、持续的健康数据，为医药行业注入了前所未有的活力。人工智能的运用使得医药行业能够利用大数据分析，提高医学数据解读的准确性，实现更快速、更精准的诊断。远程医疗技术通过互联网的支持，为患者提供了便捷的医疗服务，缩短了医疗资源的空间距离，使医患之间的沟通更为便利。区块链技术的应用为医疗数据的安全性和隐私性提供了更为先进的解决方案，确保患者信息的安全性和医疗数据的真实性。可穿戴设备使得个体的生理数据能够被实时监测，使得医生可以更加及时地了解患者的状况，实施更加个性化的治疗方案，预测可能的风险，并进行早期干预。

然而，这些新兴技术的广泛应用同样给我们带来了一系列挑战。人工智能在医疗领域的运用涉及大量个人健康数据的收集和分析，需要建立更加严格的法规和标准。远程医疗技术面临着网络安全和数据传输的风险，确保远程医疗平台的安全性，防范潜在的数据泄露。区块链技术在大规模应用中仍面临技术标准、互操作性方面的挑战。可穿戴设备的广泛使用同样对数据安全性、标准规范、患者隐私等提出了挑战。组学技术的广泛应用可能引发巨大的数据管理和隐私保护难题。基因编辑、干细胞与再生医学领域的发展可能因干细胞来源、使用以及潜在的滥用问题而伴随一系列科技伦理和法律问题。新型疫苗在安全性、有效性和疫苗资源平衡分配等方面也给全球卫生体系带来了新的挑战。脑机接口等新技术应用可能面临着后续效果评价等不确定问题与风险。因此，充分认识医学前沿技术带来的挑战，并努力寻找解决之道，不仅需要医学领域的专业人才，还需要自然科学多领域专业的交叉与全社会的共同努力，通过科技自立自强创建和把握核心技术体系，加强国际合作与交流，制定科学规范、强化伦理监管，方能更好地解决这一轮创新发展中的生物医药技术瓶颈问题并妥善应对技术发展中的伦理、法律和社会挑战问题，确保这些技术的应用能够更好地推动医疗卫生事业朝着更加安全、高效和可持续的方向发展。也时刻提醒着我们要持续创新竞进，不断掌握生物医药领域前沿核心技术并自主研制关键药品和重大医疗设备！

二、关注生物医药创新发展的研究范式革新

所谓医学研究范式，是指医学研究领域理论、方法和工具的不同综合模式与实施路径，可用来界定什么问题应该被提出，什么内容应该被研究，以及开展研究应该遵循什么样的规则。新型研究范式将改变该领域内的研究方向，通过新理论的提出和颠覆性方法/工具的创新应用，或对现有理论和方法/工具进行改进升级，解决目前领域内难以解决的科学与技术问题，或者开辟新的赛道以引领该领域跨越式发展。

近年来，组学图谱、搜索算法、自然语言处理、进化算法、深度学习等新兴技术在医学领域得到广泛应用，高性能计算机群具备个人电脑无法执行高速运算能力，数据科学工具也明显加速了数据驱动的医学研究进程，与此同时，海量医学大数据也广泛积累。由此，国际上出现了一些新的研究范式，包括从学术观点假设驱动的探索到数据分析为依据的研究、从单人实验到多中心大型队列实验、从寻找特定疾病的原因到了解整个组织系统细胞分子等层次如何紊乱等。药物筛选体系也发生了革命性变化，从虚拟计算到网络预测，从数字化药物研制到多器官芯片模型系统和类器官技术等功能筛选相结合，药物研发效率明显提升。如何面对生物医学数据积累以及各类新技术发展带来的医学研究范式转变，如何“借力”和“借势”，在充分发挥“个体”创新思维和创造力的基础上，以新的研究范式提升生物医药创新研究能力，是值得业界思考的一个问题。

目前，我国已将数据驱动的医学科技创新上升到国家战略层面。积极布局新的医学研究范式以促进医学科技创新发展，应厘清传统及最新的医学研究范式，总结并提炼医学领域基础性突破性的研究范式，通过创新研究范式以实现对基础理论研究、方法体系革新、研究工具升级的飞跃与突破，解决当前难以解决的瓶颈问题。及时掌握不同国家有关医学研究的战略部署、资助机构组织架构、新增优先资助方向等情况，对各类科研项目创新性、前瞻性及突破性进行研判与评估，特别是要针对我们目前自主创新能力弱、关键核心技术受制于人的紧迫问题，集中力量开展关键核心技术攻关，加快解决一批药品、医疗器械、医用设备等领域的“卡脖子”问题。

应该清醒地看到，我们现有思维主要聚焦在“卡脖子”行业技术本身，而忽略了导致“卡脖子”的问题根源在于相关基础研究不足。而科技界基础研究的根本性突破往往来自于青年研究个体的“匪夷所思、天马行空”的探索和创造，但有些目标明确的重大攻关难题往往需要“有组织的科研”和联合攻关，因此，我们亟须调动和保护新一代青年学者的创造力，加大“选人”“资助人”的资源倾斜性支持力度，积极推动“赛马制”“揭榜挂帅”“滚动支持”等资助模式，大力倡导从生物医学基础理论和底层技术方法层面实现原始创新和根本性突破，同时，要发挥体制机制优势和善于组织目标导向的联合技术攻关，有计划地部署一批具有战略性全局性前瞻性的国家重大项目，将重大任务攻关、特色优势技术赋能和综合性平台建设相结合，为我国医药卫生科技创新发展提供与世界发达国家可比美的“软环境”与平台体系。

三、生物医药领域需要重点关注的前沿热点与共性难题

卫生健康体系点多面广，生物医药领域研究与转化应用面临许许多多值得关注的难点痛点问题，有些问题是需要政策调整与改革层面解决的，例如现代化医院管理制度改革、疾病救治模式提升、医疗应急救援体系优化等；有些问题是需要资源储备和积累加以解决的，例如建设国家基因库、菌种库、细胞库和化合物库、药物关键数据库、中药组分或单体库等以及人源化模式动物平台、临床样本库以及多中心临床队列等。本文从理论探索与技术创新层面，简要列举了生物医药领域引人瞩目、竞相研究的18个前沿热点与共性难题。

生物医药领域引人瞩目、竞相研究的18个前沿热点与共性难题

以上所述及的前沿热点与共性难题研究一旦有所突破，将为国民健康乃至人类卫生健康共同体建设做出实质性贡献。期待着我国医学科学工作者能够在新的历史阶段守正创新、开拓进取，力争做出诸如青蒿素发现、衣原体鉴定、断肢再植、大面积烧伤救治、白血病治疗等级别的标志性成果，力争研制出诸如《科学》杂志2023年度十大科学突破之首的胰高糖素样肽-1受体激动剂以及类似于诺贝尔奖成果的程序性细胞死亡受体-1抗体的明星药物，力争复现出当年“糖丸”疫苗预防小儿麻痹症、全国范围内控制麻风病等利国利民之生物医药壮举。